
科技日报北京5月17日电 (记者张梦然)美国佛罗里达大学工程学院团队开发出全球个DNA引的CRISPR编辑系统内蒙古泡沫板胶,颠覆了基因编辑域长期以来依赖RNA引的铁律。这项研究新刊发于《自然·生物技术》,为诊断与疗提供了安全、且经济的解决案。该技术被认为重写了基因编辑的“说明书”,同时也可为下代生物医学工具开发奠定基础。
传统CRISPR系统以RNA作为向定位靶点,虽能实现对遗传物质的定向切割,但存在脱靶应、稳定差及制备成本昂贵等局限。
团队此次创新地采用DNA作为引序列,利用DNA分子的稳定与易成特,显著提升系统特异。实验数据显示,新技术将脱靶应降低数个数量,同时DNA向的制备成本较RNA降低约60,且在常温下保存稳定延长3倍。
团队成员表示内蒙古泡沫板胶,每个细胞内都有DNA,DNA相当于“原始图”,作为遗传信息存储载体,通过转录生成RNA执行具体。既往CRISPR技术依赖于RNA引,但RNA其实相当于“工作本”,有时会出现错误,致法控制的问题。新技术的突破源于对细胞工作机制的度解析,PVC管道管件粘结胶这让人们大幅提升了疗安全。换句话说,它给了人们基因编辑中大的“控制权”。
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在应用验证中,团队将该技术用于病毒感染检测,实现艾滋病病毒早期筛查与丙型肝诊断的准确率,证明其在即时诊断域的实用价值。
该研究大挑战在于突破“RNA向不可替代”的传统认知。尽管DNA引CRISPR基因编辑仍处于早期阶段,但美国国立卫生研究院、食品药品监督管理局等机构正协同进其应用开发。据预测,针对体外处理细胞或组织的疗法有望在几年内进入临床试验。
团队目前正在探索类似技术如何应用于器官移植域,从而让基因编辑技术帮助修复移植器官。
【总编辑圈点】
这项突破或标志着CRISPR技术进入“双引时代”。自2012年CRISPR-Cas9系统问世以来,全球已发表万篇相关研究,但均围绕RNA向展开。DNA引机制的发现,不仅拓展了基因编辑工具箱,为理解生命中心法则提供了新视角:通过调控信息流中间环节实现干预,人们或将开启医疗的新阶段。
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